Exondys 51

Eteplirsen funciona ayudando al cuerpo a producir una proteína llamada distrofina. La distrofina es una proteína que ayuda a estabilizar la estructura del tejido muscular y es necesaria para el correcto desarrollo y funcionamiento muscular. Sin distrofina, las fibras musculares pueden debilitarse y dañarse fácilmente. Esto puede afectar el movimiento voluntario, como caminar.

Los niños con distrofia muscular de Duchenne tienen una mutación de un gen que normalmente causaría que el cuerpo produzca distrofina.

Eteplirsen se usa en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Eteplirsen no es una cura para la DMD, pero este medicamento puede disminuir la debilidad muscular y el desgaste muscular causado por esta enfermedad.

Eteplirsen fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) de forma "acelerada". En estudios clínicos, algunos niños respondieron a este medicamento. Sin embargo, se necesitan más estudios para determinar si eteplirsen es generalmente eficaz en el tratamiento de la DMD.

Eteplirsen también puede usarse para fines no mencionados en esta guía del medicamento.

Antes de que su hijo reciba eteplirsen, dígale al médico sobre todas las condiciones médicas o alergias de su hijo, y todos los medicamentos que usa.

Informe al médico de su hijo si alguna inyección previa de eteplirsen causó una reacción alérgica grave en su hijo.

Antes de que su hijo reciba eteplirsen, dígale al médico sobre todas las condiciones médicas o alergias de su hijo, y todos los medicamentos que usa.

Aunque eteplirsen se ha usado principalmente en niños, no se sabe si este medicamento podría ser dañino si se usa durante el embarazo o durante la lactancia.

Obtenga ayuda médica de emergencia si su hijo tiene signos de reacción alérgica: urticaria; dificultad para respirar; hinchazón de su cara, labios, lengua o garganta.

Los efectos secundarios comunes pueden incluir:

• dolor, hematomas, picazón, erupción cutánea u otra irritación donde se inyectó el medicamento;
• vómitos;
• dolor en las articulaciones;
• problemas con el equilibrio; o
• síntomas de resfrío como congestión nasal, estornudos, dolor de garganta.

Esta no es una lista completa de los efectos secundarios y otros pueden ocurrir. Llame a su médico para obtener información médica sobre los efectos secundarios. Puede informar los efectos secundarios a la FDA al 1-800-FDA-1088.

Siga las instrucciones de su médico acerca de cualquier restricción de alimentos, bebidas o actividad.

Otras drogas pueden interactuar con eteplirsen, incluyendo medicinas con receta y de venta libre, vitaminas y productos herbales. Informe a cada uno de los proveedores de atención médica de su hijo sobre todos los medicamentos que usa ahora y cualquier medicamento que el niño comience o deje de usar.

Eteplirsen se inyecta en una vena a través de un IV. Un proveedor de atención médica le administrará a su hijo esta inyección.

Para que la inyección sea más cómoda, se puede aplicar un medicamento adormecedor en el área de la piel donde se colocará la aguja intravenosa.

Eteplirsen se administra una vez por semana. Este medicamento se debe inyectar lentamente, y la infusión puede tardar hasta 1 hora en completarse.

Informe a su médico si su hijo tiene algún cambio de peso. Las dosis de Eteplirsen se basan en el peso y cualquier cambio puede afectar la dosis.

Busque atención médica de emergencia o llame a la línea de Poison Help al 1-800-222-1222.

Llame al médico de su hijo para obtener instrucciones si se pierde una cita para la inyección de eteplirsen de su hijo.